La thérapie antisens utilise des oligonucléotides anti-sens qui reconnaîssentt et se fixent spécifiquement à l’ARN messager afin d’inactiver sélectivement l’expression des gènes et ainsi d’inhiber les protéine correspondantes. Dans leurs approches théranostiques, les oligonucléotides anti-sens sont conjuguées à d’autre molécules pour les protèger des nucléases, franchir les membranes cellulaires ou la barrière hémato-encéphalique. La thérapie antisens peut traiter des infections (sida, paludisme, ébola), la rétinite à cytomégalovirus, le cancer, l’hypercholestérolémie, l’amyotrophie spinal, la triglycéridémie, la maladie musculaire de Duchenne, les maladies inflammatoires, les maladies cardiovasculaires…Ceux-ci ont été confirmés par des testes in vitro (cultures cellulaires) et in vivo (modèles animaux), néanmoins les essais cliniques sont en cours de réalisation.